Исследователи из шанхайской Глазной и ЛОР-больницы университета Фудань, а также команда ученых при гарвардской больнице в Бостоне разработали метод, позволяющий избавить человека с наследственной тугоухостью и врожденной глухотой от мутаций в белке отоферлине.
Генная терапия научных сотрудников вернула слух пяти из шести испытуемых. Исследования проводились с согласия родителей на детях от года до семи лет. Результаты работы команда опубликовала в научном журнале The Lancet. Благодаря лечению врачей несовершеннолетние смогли расширить уровень слуха от 95 децибел (громкость работающего кухонного комбайна или мотоцикла) до 45 децибел (громкость обычного разговора).
Все дети, участвующие в эксперименте, родились с дисфункцией белка отоферлина, который влияет на качество слуха. Генная терапия ученых проводилась в виде одной инъекции в ушную улитку — спиралевидную камеру внутреннего уха, содержащую волосковые клетки. Чтобы доставить генетический препарат в необходимые клетки, исследователи создали безвредные вирусы, которые служили своего рода курьерами для вещества.
В будущем научные работники планируют расширить собственное исследование, включив в него больше пациентов разных возрастов. Ученые продолжат наблюдение за полученными результатами в течение более длительного периода времени, параллельно занимаясь разработкой более концентрированной дозой препарата.
Другие новости по теме...
